苏州·第七届中国生物药CMC国际峰会

本次峰会围绕生物药多个细分领域：抗体蛋白、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、mRNA药物。从早期靶点筛选、抗体药物设计开发、细胞株制备、细胞培养工艺，到下游纯化、工艺变更/验证及生产上市。

赛存生物携“控冰冻存”技术亮相峰会，为CGT行业带来国际领先的生物样本冷冻保存解决方案，全新控冰技术路线，帮助生物医药企业高效解决冻存难题！

赛存全新细胞冻存技术助力细胞治疗领域

1.细胞治疗

自 20 世纪80 年代以来，细胞治疗已被研究用于广泛的病理和疾病。细胞治疗提供了一种实现治疗效果的新方法。以前，药物只能通过引导和诱导患者自身的细胞来发挥作用。然而，在许多疾病和病症中，细胞会受到例如疾病的损害、衰老、血液供应受限（局部缺血）、炎症等使得细胞数量减少，诱导治疗效果大大减弱。细胞治疗是继放疗、化疗之后又一种临床有效的治疗手段，其提供了一种新的策略，支持引入新的和活跃的细胞来恢复受损或恶化的组织和器官结构。因此，近年来，细胞治疗被认为是治疗人类疾病的重要领域。

2.细胞药物

简单来讲，细胞治疗最为直接的治疗手段就是利用细胞药物修复人体病灶，细胞药物是一种新型的生物药物，利用活细胞作为药物基础，对细胞进行有目的地精心设计,精心操作, 达到改良或产生新品种的目的,以及使细胞增加或重新获得产生某种特定产物的能力,从而在离体条件下进行大量培养、增殖, 并提取和制作出对人类疾病有用的药物制剂产品，经过改造的细胞药物移植或输入患者体内，用于治疗疾病或促进组织修复。这种药物利用活细胞的特定功能，通过调控生物学过程，实现疾病治疗和健康改善。

细胞药物涉及的细胞种类很多,且不同细胞或不同治疗方法各有特点。运用不同的细胞药物来修复病变细胞,以重建受损的功能细胞和组织,恢复其生物学功能,为细胞丢失或损伤性疾病的防治提供了崭新的思路。

细胞药物的应用范围广泛，主要分为干细胞治疗和免疫细胞治疗两大类。

细胞药物已在一些难治性疾病中得到应用,包括血液系统疾病、心血管系统疾病、消化系统疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病、癌症和抗衰老等显示出越来越高的应用价值。细胞药物的开发与研究正日益受到科学界和医学界的重视。

3.细胞药物与细胞冻存 

细胞药物主要由上游工程(包括细胞培养、细胞遗传操作和细胞保藏) 和下游工程(即将已转化的细胞应用到生产实践中用以生产生物产品的过程) 两部分构成。在细胞药物临床中，常需要将细胞在氮中冷冻保存，一段时间后再用于继续培养或制药后临床直接回输。实验室常用的细胞冻存液或商用的细胞冻存液往往添加异种血清或异种蛋白，在细胞治疗时存在引入污染或过敏原的风险。此外，目前这些细胞冻存液还存在细胞复苏后活性差等缺点。

目前，大约有50多种试剂被用作冻存保护剂，按冻存保护剂是否能渗透到细胞内，将其分为渗透性冻存保护剂和非渗透性冻存保护剂。渗透性保护剂有二甲基亚砜、甘油、乙二醇、丙二醇甲酰胺等，其主要作用是进入细胞内，与水分子结合，减少冰晶形成。非渗透性冻存保护剂有海藻糖、蔗糖、羟乙基淀粉、低分子右旋糖酐、白蛋白等，其主要的作用是通过减弱渗透压变化引起的细胞脱水，从而起到保护作用。

目前，常用的细胞细胞冻存剂通常是由二甲基亚砜(DMSO)和胎牛血清混合而成，DMSO是具有强溶解能力和渗透能力的化学物质，在许多研究中，DMSO是最常用的细胞冻存保护剂，用其保存的细胞复苏后与新鲜细胞比较，具有相似的表型、细胞表面标记及生长速率。但DMSO对细胞有一定的毒性作用，浓度过高会引起较高的渗透压，不利于细胞复苏。FBS属于动物源性物质，成分复杂，并存在批次间不稳定、引入污染和过敏源的风险，不适合临床应用。特别在细胞治疗中，动物源物质的存在可能是未知的不良反应。
4.细胞冻存进入无DMSO的“控冰冻存”新纪元

细胞药物作为移植和回输人体的生物制剂，其安全性受到严格要求，细胞制药过程中会经历冻存环节，冷冻保护剂作为细胞冻存的核心辅料，其安全性也是尤为重要的一环，其会直接接触细胞治疗产品，根据细胞药物产品的不同，保护剂还会随着细胞制品直接回输人体，这意味着冷冻保护剂的安全性不光会对细胞药物的疗效产生影响，其用药的特殊性将会对人体的安全也产生巨大影响。

赛存带来国际领先的生物样本冷冻保存解决方案，将持续不断的安全护航CGT行业发展。

赛存能够为细胞药企解决药物研发和生产过程中的核心冻存难题，其自研的控冰分子能突破传统玻璃化冻存液的技术瓶颈，让冻存液内的冰晶呈现规律和圆润的状态，为生物样本在低温状态下筑起坚固的堡垒，保护其免受冰晶激长产生的物理损害，其创新性的控冰保护剂，摒弃DMSO（二甲基亚砜），保护生物样本免受DMSO的化学损伤，从源头守护生物样本在低温冻存环境下的良好状态，为生物样本冻存领域提供了更加先进和安全的生物样本冷冻保存技术。

赛存研发和生产的冻存液产品具有无DMSO、无血清、无蛋白、无动物源成分的优势，产品配方为全药典成分研制，全系产品符合GMP级生产条件，医疗级产品支持直接回输。

赛存推出的细胞冻存液系列，拥有高安全性、高复苏率、超高易用性，全系产品安全无毒副作用，性能优越，简单易用，无需程序式降温，可直冻使用，支持细胞的高密度冻存和精准冻存。

赛存拥有细胞全线扩增和研究平台，不仅懂冻存液，而且更懂细胞，可以提供CRO定制开发业务配合细胞药物企业进行联合开发和药物联合申报，助力细胞药物企业进行快速开发、低成本生产和药物安全应用。